Questions fréquemment posées

Un essai clinique est une étude de recherche scientifique conçue pour :

• Trouver de meilleurs traitements pour les maladies et les troubles
• Améliorer les traitements existants
• Obtenir davantage d'informations sur une maladie ou un état pour mieux la détecter

Les essais cliniques sont utilisés pour développer des médicaments, des traitements non médicamenteux et des dispositifs médicaux. La recherche clinique se déroule en plusieurs phases successives. Si les études non cliniques en laboratoire et chez l'animal sont concluantes, elles seront suivies par des études cliniques chez l'être humain : volontaires sains et/ou patients.

Les études cliniques aident les chercheurs à répondre à des questions essentielles :

• Objectif et sécurité : Le traitement étudié est-il efficace et sûr ?
• Efficacité : Quelle est l'efficacité du traitement ? Est-il meilleur que les traitements disponibles ?
• Bénéfices et risques : Quelles sont les conséquences du traitement ? Quels sont les effets secondaires ?

Pour les patients, les principaux bénéfices de la participation aux essais cliniques sont :

• L'accès à des traitements innovants qui ne sont pas encore disponibles sur le marché
• Le nouveau traitement peut être plus efficace que le traitement standard actuel
• Un suivi rapproché par une équipe médicale qualifiée selon un protocole rigoureux
• Les résultats aideront les chercheurs à mieux comprendre la maladie
• Une contribution à l'avancement de la médecine pour les générations futures

Les principaux risques pour les patients sont :

• Le nouveau traitement peut ne pas être plus efficace que les traitements existants
• D'éventuels effets secondaires qui peuvent être mineurs et temporaires ou potentiellement graves
• Certains effets secondaires peuvent se manifester plus tard, causant des dommages aux organes vitaux
• Des restrictions dans le mode de vie durant l'étude

Un essai clinique est un processus par étapes au cours duquel un traitement est testé pour déterminer la dose appropriée et les éventuels effets secondaires. Après avoir traversé toutes les phases, si le traitement s'avère efficace et sûr, il est mis à la disposition du public par la FDA (États-Unis), l'EMA (Europe) ou d'autres agences régulatrices.

Même après l'approbation, les autorités compétentes continuent de surveiller les effets secondaires à long terme.

Non, il n'y a aucun coût pour participer à un essai clinique. Le traitement de l'étude, les examens liés à l'étude et les soins médicaux de l'étude sont généralement fournis sans frais.

Certaines institutions dédommagent même les volontaires pour leur temps et leurs frais de déplacement. Cependant, les coûts de soins médicaux non liés à l'étude peuvent ne pas être couverts.

Oui, la participation à un essai clinique est entièrement volontaire. Vous pouvez vous retirer de l'étude à tout moment, pour n'importe quelle raison, sans pénalité et sans affecter vos soins médicaux futurs.

Il est important d'informer l'équipe de recherche de votre décision pour assurer une transition sûre et appropriée de vos soins médicaux.

Votre vie privée et votre confidentialité sont protégées par des réglementations et des lois strictes. Toutes les informations personnelles sont maintenues confidentielles et des codes sont utilisés à la place des noms dans les dossiers de l'étude.

Seul le personnel autorisé de l'étude a accès à vos informations médicales, et toute publication de résultats se fait de manière à ce que vous ne puissiez pas être identifié individuellement.

La phase préclinique comprend des études de laboratoire et des tests sur animaux. On y étudie les propriétés chimiques et pharmaceutiques de molécules prometteuses (candidats-médicaments) ainsi que leurs éventuelles propriétés toxiques et cancérigènes.

Cela se fait d'abord in vitro, dans des tubes à essai ou des boîtes de Pétri en laboratoire, sur des cultures de cellules humaines. Ensuite, l'efficacité et la sécurité des candidats-médicaments sont également étudiées chez les animaux de laboratoire.

Ce n'est que lorsque les études précliniques montrent qu'un candidat-médicament est efficace et suffisamment sûr que les études cliniques chez l'être humain peuvent commencer. La phase préclinique dure généralement plusieurs années.

Les études de Phase I testent le médicament chez l'être humain pour la première fois ; c'est pourquoi cette phase est donc également appelée « première administration chez l’homme » (first-in-human).

Les participants sont généralement des volontaires sains (personnes qui ne souffrent pas de la maladie pour laquelle le médicament candidat est développé), mais dans certains cas, des patients sont recrutés, particulièrement pour les traitements contre le cancer. Le nombre de participants est limité : 20 à 100 personnes.

Objectifs principaux :

• Déterminer si le médicament candidat est sûr
• Trouver la dose maximale que le corps humain peut tolérer
• Identifier les effets secondaires (tolérabilité)
• Étudier comment le corps traite le médicament (pharmacocinétique)
• Analyser l'effet du médicament sur le corps (pharmacodynamie)

La Phase I dure généralement jusqu'à un an. Si le médicament répond à des critères prédéterminés, il peut progresser vers la Phase II.

Les études de Phase II sont des études thérapeutiques exploratoires qui testent le médicament candidat chez des patients souffrant de la maladie pour laquelle le médicament est développé.

Le nombre de participants varie de 100 à 500, généralement sélectionnés selon des critères d'inclusion stricts, rendant la population étudiée assez homogène.

Objectifs principaux :

• Déterminer si le médicament a des effets thérapeutiques bénéfiques
• Confirmer la sécurité dans la population cible
• Déterminer la dose et la fréquence optimales d'administration
• Recueillir des informations supplémentaires sur les effets secondaires

La recherche d'efficacité thérapeutique s'effectue dans des études dites de « preuve de concept », où le médicament est comparé à un placebo ou, s'il en existe un, à un traitement existant. Ces études sont généralement randomisées et en aveugle.

La Phase II peut durer plusieurs années. Le médicament peut progresser vers la Phase III en fonction des résultats qui répondent à des critères prédéfinis.

Les études de Phase III sont des essais thérapeutiques confirmatoires à grande échelle qui comparent le nouveau traitement au traitement standard actuel (standard de soins).

Ces études impliquent de 1 000 à 3 000 participants dans de multiples centres de recherche, souvent dans différents pays, pour obtenir des données plus représentatives de la population générale.

Objectifs principaux :

• Confirmer l'efficacité du traitement dans une population large et diversifiée
• Surveiller les effets secondaires et les réactions indésirables
• Comparer le nouveau traitement aux traitements existants
• Recueillir des données pour l'étiquetage du médicament

Les études de Phase III sont typiquement randomisées, contrôlées et en aveugle. Elles fournissent les preuves les plus solides concernant l'efficacité et la sécurité du traitement.

Cette phase peut durer de 1 à 4 ans. Les résultats réussis de la Phase III constituent la base de la demande d'approbation réglementaire.

Les études de Phase IV, également connues sous le nom d'études post-commercialisation ou de pharmacovigilance post-marché, sont réalisées après que le médicament a été approuvé et est disponible pour le public.

Ces études peuvent impliquer des milliers de participants et se poursuivre pendant des années pour surveiller le médicament dans des conditions d'utilisation réelle.

Objectifs principaux :

• Détecter les effets secondaires rares ou à long terme
• Surveiller l'efficacité dans des populations plus larges et diversifiées
• Identifier les interactions avec d'autres médicaments
• Évaluer l'utilisation du médicament dans la pratique clinique réelle
• Comparer avec de nouveaux traitements qui pourraient émerger

Les études de Phase IV sont cruciales pour la sécurité continue du médicament. Elles peuvent mener à des changements dans les indications, les avertissements, ou dans de rares cas, au retrait du médicament du marché.

Cette phase peut se poursuivre durant toute la durée de vie du médicament sur le marché.