Les études de phase II ne peuvent commencer que lorsque toutes les études de phase I ont été achevées. Les études de phase II sont des études thérapeutiques dites exploratoires qui testent le médicament candidat sur des patients, c’est-à-dire des participants souffrant de la maladie pour laquelle le médicament est développé.

Le nombre de participants à cette phase varie de 100 à 500 et ils sont généralement sélectionnés selon des critères d’inclusion stricts, ce qui rend la population étudiée assez homogène. Cela facilite l’interprétation des résultats de l’étude.

L’objectif des études de phase II est de déterminer si le médicament candidat a des effets thérapeutiques bénéfiques pour les patients atteints de la maladie en question et s’il est sûr.

La recherche sur l’efficacité thérapeutique est effectuée dans le cadre d’études dites de preuve de concept, dans lesquelles le médicament candidat est comparé à un placebo ou, s’il en existe un, à un traitement existant (généralement la norme de soins). Ces études sont généralement randomisées et en (double) aveugle, mais les études ouvertes ne sont pas exclues.

Pour tester l’efficacité et maximiser l’effet, les études de validation du concept utilisent généralement la dose maximale tolérée déterminée lors de la phase I. Mais la phase II étudie également la dose et la fréquence optimales d’administration du médicament candidat et recueille des informations supplémentaires sur les effets secondaires. C’est ce qu’on appelle les études dose-réponse. Les études dose-réponse sont généralement des études randomisées, contrôlées par placebo, avec des groupes d’étude parallèles qui étudient différents niveaux de dose. Le niveau de dose zéro est alors un placebo. Des études croisées sont également possibles.

Au total, la phase II peut durer plusieurs années. Le médicament candidat peut passer à la phase III si, sur la base des résultats de ces études de phase II, il répond à des critères prédéfinis. Ces résultats constituent la base de la conception des essais cliniques de phase III.