Les études de phase III ne sont menées que lorsque les résultats des études de phase II, les études thérapeutiques exploratoires, ont montré que le nouveau médicament est sûr et peut être efficace sur un échantillon de patients. Les études de phase III sont également appelées études cliniques de confirmation ou études cliniques de validation : elles permettent de vérifier si les résultats obtenus lors de la phase II peuvent être confirmés.

En général, les études de phase III sont des études à grande échelle portant sur des milliers de patients, menées sur différents sites, parfois dans différents pays. Toutefois, si le médicament candidat est destiné à traiter une maladie rare, le nombre de participants sera naturellement plus faible.

L’objectif des études de phase III est de confirmer l’efficacité et la sécurité du médicament candidat sur un plus grand nombre de patients et de réduire les effets secondaires observés lors des phases précédentes.

Comme dans les études de phase II, le médicament candidat est comparé à un placebo ou, s’il existe, à un traitement existant (généralement la norme de soins). À cette fin, les études de phase III sont généralement randomisées et il est également courant de les mener en (double) aveugle.

Les résultats des études de phase III constituent une partie essentielle du dossier qui doit être soumis aux autorités réglementaires pour demander l’autorisation de mise sur le marché du médicament candidat.

Les études de phase III durent d’une à plusieurs années.