Avant que les études de phase I puissent commencer, le candidat-médicament a été testé de manière approfondie et extensive en laboratoire et sur des animaux dans le cadre d’études dites non cliniques. Les études de phase I testent le médicament sur l’homme pour la première fois ; c’est pourquoi cette phase est également appelée « première chez l’homme ».

Les participants à ces études sont généralement des volontaires sains (c’est-à-dire des personnes qui ne souffrent pas de la maladie pour laquelle le médicament candidat est développé), mais dans certains cas, des patients sont recrutés, par exemple pour des traitements contre le cancer. Le nombre de participants aux études de phase I est limité : 20 à 100. Ces études sont ouvertes.

L’objectif des études de phase I est de déterminer si le médicament candidat est sûr, quelle est la dose maximale que le corps humain peut tolérer et quels sont ses effets secondaires (tolérance). Ainsi, on commencera par une faible dose qui sera progressivement augmentée si l’on n’observe pas d’effets secondaires ou seulement des effets secondaires légers.

En outre, les études de phase I analyseront

• ce que devient le médicament dans l’organisme (pharmacocinétique) – comment il est absorbé et distribué et comment il est transformé et éliminé ?
• l’effet du médicament sur l’organisme (pharmacodynamie)
• les interactions (par exemple, entre les médicaments, avec les aliments et les boissons)

Outre des informations sur le mécanisme d’action du candidat-médicament, les effets secondaires associés à une augmentation du dosage et des informations sur l’efficacité, les études de phase I fournissent également des informations sur la manière optimale d’administrer le médicament, par voie orale ou intraveineuse.

La phase I dure généralement jusqu’à un an. Si les études montrent que le médicament candidat répond à des critères prédéterminés, il peut passer à la phase II.