La phase préclinique comprend des études précliniques ou non cliniques. Elles étudient les propriétés chimiques et pharmaceutiques de molécules prometteuses (candidats-médicaments) et leurs éventuelles propriétés toxiques et cancérigènes. Cela se fait d’abord in vitro, dans des tubes à essai ou des boîtes de Pétri en laboratoire, sur des cultures de cellules humaines. Ensuite, l’efficacité et la sécurité des candidats-médicaments sont également étudiées sur des animaux de laboratoire. Ce n’est que lorsque les études précliniques montrent qu’un candidat-médicament est efficace et suffisamment sûr que les études cliniques sur l’homme peuvent commencer. La phase préclinique dure généralement plusieurs années.