Tous les essais de phase 1 portent-ils sur des volontaires sains ?
La réponse courte est : non. Dans certaines circonstances, les essais cliniques de phase 1 impliquent également des patients, en particulier ceux atteints de maladies avancées pour lesquelles les traitements existants sont inefficaces. Cette approche est souvent observée dans les essais oncologiques, où de nouveaux traitements anticancéreux sont testés sur des patients qui n’ont pas répondu aux thérapies standard.
Dans ces cas, l’objectif premier reste d’évaluer la sécurité et de déterminer la dose optimale du nouveau traitement, mais le contexte change pour inclure le potentiel de bénéfice thérapeutique, même à ce stade précoce. L’inclusion de patients dans les essais de phase 1 permet aux chercheurs de recueillir des données préliminaires sur l’efficacité du médicament dans une population de patients spécifique, tout en se concentrant sur les paramètres de sécurité et de dosage.
Cette méthode offre un espoir aux patients qui n’ont que peu d’autres options thérapeutiques et fournit des informations précieuses qui peuvent guider le développement du médicament en vue d’une utilisation plus large. L’implication des patients dans les essais de phase 1 souligne la capacité d’adaptation des approches de recherche clinique pour répondre aux besoins urgents des personnes atteintes de maladies graves, en combinant les objectifs d’évaluation de la sécurité avec le potentiel d’avantages thérapeutiques immédiats.
