Antes de que puedan comenzar los estudios de fase I, el candidato a fármaco ha sido sometido a pruebas exhaustivas y extensivas en el laboratorio y en animales en los llamados estudios no clínicos. Los estudios de fase I prueban el fármaco en humanos por primera vez; por ello, esta fase también se denomina «primera en humanos».
Los participantes en estos estudios suelen ser voluntarios sanos (es decir, personas que no padecen la enfermedad para la que se está desarrollando el fármaco candidato), pero en algunos casos se recluta a pacientes, por ejemplo para tratamientos contra el cáncer. El número de participantes en los estudios de fase I es limitado: de 20 a 100. Estos estudios son abiertos.
El objetivo de los estudios de fase I es determinar si el fármaco candidato es seguro, cuál es la dosis máxima que puede tolerar el cuerpo humano y cuáles son sus efectos secundarios (tolerancia). Así pues, se empezará con una dosis baja y se aumentará gradualmente si no se observan efectos secundarios o si éstos son leves.
Además, los estudios de fase I analizarán:
- qué le ocurre al fármaco en el organismo (farmacocinética) – cómo se absorbe y distribuye y cómo se transforma y elimina
- el efecto del fármaco en el organismo (farmacodinámica)
- interacciones (por ejemplo, entre fármacos, con alimentos y bebidas)
Además de información sobre el mecanismo de acción del fármaco candidato, los efectos secundarios asociados al aumento de la dosis e información sobre la eficacia, los estudios de fase I también proporcionan información sobre la forma óptima de administrar el fármaco, como por vía oral o intravenosa.
La Fase I suele durar hasta un año. Si los estudios demuestran que el fármaco candidato cumple unos criterios predeterminados, puede pasar a la Fase II.
