Los estudios de fase III sólo se realizan cuando los resultados de los estudios de fase II, los estudios terapéuticos exploratorios, han demostrado que el nuevo fármaco es seguro y puede ser eficaz en una muestra de pacientes. Los estudios de fase III también se denominan estudios clínicos de confirmación o estudios clínicos de validación: en ellos se comprueba si los resultados establecidos en la fase II pueden confirmarse.

En general, los estudios de fase III son estudios a gran escala con miles de pacientes, realizados en diferentes centros, a veces en diferentes países. Sin embargo, si el fármaco candidato está destinado a tratar una enfermedad rara, el número de participantes será naturalmente menor.

El objetivo de los estudios de fase III es confirmar que el fármaco candidato es eficaz y seguro en un grupo más amplio de pacientes, y reducir los efectos secundarios observados en las fases anteriores.

Al igual que en los estudios de fase II, el fármaco candidato se compara con un placebo o, si está disponible, con un tratamiento existente (normalmente el estándar de atención médica). Para ello, los estudios de fase III suelen ser aleatorios y también es habitual realizarlos a (doble)ciegas.

Los resultados de los estudios de fase III son una parte esencial del expediente que debe presentarse a las autoridades reguladoras para solicitar la autorización de comercialización del fármaco candidato.

Los estudios de fase III duran de uno a varios años.