Preguntas frecuentes

La investigación clínica es la investigación científica destinada a

• encontrar mejores tratamientos para enfermedades y trastornos;
• mejorar los tratamientos existentes;
• saber más sobre una enfermedad o afección o detectarla mejor.

Los ensayos clínicos se utilizan para desarrollar fármacos, tratamientos no farmacológicos y dispositivos médicos. La investigación clínica se desarrolla en varias fases sucesivas. Si los estudios no clínicos en el laboratorio y en animales tienen éxito, seguirán los estudios clínicos en seres humanos: voluntarios sanos y/o pacientes. Los estudios clínicos ayudan a los investigadores a responder a las siguientes preguntas:

• Finalidad y seguridad: ¿El tratamiento estudiado es eficaz y seguro y consigue el objetivo original?
• Eficacia: ¿Cuál es la eficacia del tratamiento del estudio? ¿Y es mejor que los tratamientos ya disponibles?
• Beneficios y riesgos: ¿Cuáles son las consecuencias o resultados del tratamiento investigado? ¿Cuáles son los beneficios? ¿Cuáles son los efectos secundarios y los riesgos?

Para los pacientes, las principales ventajas de participar en ensayos clínicos son:

• Los participantes acceden a un tratamiento innovador que aún no está disponible comercialmente.
• El nuevo tratamiento puede ser más eficaz que el tratamiento estándar utilizado actualmente (tratamiento estándar).
• Los participantes están estrechamente controlados por un equipo médico cualificado y según un protocolo riguroso.
• Los resultados del ensayo clínico ayudarán a los investigadores a comprender mejor la enfermedad.
• Un ensayo clínico es una experiencia valiosa, independientemente de los resultados. Si el estudio tiene éxito, permitirá que otros pacientes se beneficien de un tratamiento innovador y eficaz. Si no lo tiene, impedirá que se siga investigando un tratamiento ineficaz o perjudicial.

Los principales riesgos para los pacientes son

• Un estudio clínico se diseña para evaluar si un nuevo tratamiento puede tener un valor añadido, que pueda añadir valor sobre los tratamientos existentes. Es posible que no sea así.
• El nuevo tratamiento puede causar efectos secundarios que pueden ser leves y temporales o potencialmente graves. Algunos efectos secundarios pueden no aparecer hasta más tarde, causando daños en órganos vitales, como el corazón o los riñones, o provocando el desarrollo de otra afección o enfermedad.

Un ensayo clínico es un proceso paso a paso en el que se prueba un tratamiento para encontrar la dosis adecuada y los posibles efectos secundarios. Después de pasar por tres fases, si el tratamiento parece eficaz y seguro, la FDA (en EE.UU.) o la EMA (en Europa) lo ponen a disposición del público para su uso. Incluso después de la aprobación, las autoridades competentes siguen vigilando los efectos secundarios.

No, participar en un ensayo clínico no cuesta nada. Algunas instituciones pagan a los voluntarios para que participen.

En la fase preclínica se realizan estudios preclínicos o no clínicos. En ellos se estudian las propiedades químicas y farmacéuticas de moléculas prometedoras (candidatos a fármacos) y sus posibles propiedades tóxicas y cancerígenas. Esto se hace al principio in vitro, en tubos de ensayo o placas de Petri en el laboratorio, en cultivos de células humanas. Después, la eficacia y la seguridad de los candidatos a fármacos se estudian también en animales de laboratorio. Sólo cuando los estudios preclínicos demuestran que un candidato a fármaco es eficaz y suficientemente seguro, pueden comenzar los estudios clínicos en humanos. La fase preclínica suele durar varios años.

Antes de que puedan comenzar los estudios de fase I, el candidato a fármaco ha sido sometido a pruebas exhaustivas y extensivas en el laboratorio y en animales en los llamados estudios no clínicos. Los estudios de fase I prueban el fármaco en humanos por primera vez; por ello, esta fase también se denomina “primera en humanos”.

Los participantes en estos estudios suelen ser voluntarios sanos (es decir, personas que no padecen la enfermedad para la que se está desarrollando el fármaco candidato), pero en algunos casos se recluta a pacientes, por ejemplo para tratamientos contra el cáncer. El número de participantes en los estudios de fase I es limitado: de 20 a 100. Estos estudios son abiertos.

El objetivo de los estudios de fase I es determinar si el fármaco candidato es seguro, cuál es la dosis máxima que puede tolerar el cuerpo humano y cuáles son sus efectos secundarios (tolerancia). Así pues, se empezará con una dosis baja y se aumentará gradualmente si no se observan efectos secundarios o si éstos son leves.

Además, los estudios de fase I analizarán:

• qué le ocurre al fármaco en el organismo (farmacocinética) - cómo se absorbe y distribuye y cómo se transforma y elimina
• el efecto del fármaco en el organismo (farmacodinámica)
• interacciones (por ejemplo, entre fármacos, con alimentos y bebidas)

Además de información sobre el mecanismo de acción del fármaco candidato, los efectos secundarios asociados al aumento de la dosis e información sobre la eficacia, los estudios de fase I también proporcionan información sobre la forma óptima de administrar el fármaco, como por vía oral o intravenosa.

La Fase I suele durar hasta un año. Si los estudios demuestran que el fármaco candidato cumple unos criterios predeterminados, puede pasar a la Fase II.

Los estudios de fase II sólo pueden comenzar una vez que se han completado todos los estudios de fase I. Los estudios de fase II son los llamados estudios terapéuticos exploratorios, que prueban el fármaco candidato en pacientes, es decir, en participantes que padecen la enfermedad para la que se está desarrollando el fármaco.

El número de participantes en esta fase varía de 100 a 500 y suelen seleccionarse según unos criterios de inclusión estrictos, lo que hace que la población del estudio sea bastante homogénea. Esto facilita la interpretación de los resultados del estudio.

El objetivo de los estudios de fase II es determinar si el fármaco candidato tiene efectos terapéuticos beneficiosos para los pacientes con la enfermedad en cuestión y si es seguro.

La investigación de la eficacia terapéutica se lleva a cabo en los llamados estudios de prueba de concepto, en los que el fármaco candidato se compara con un placebo o, si existe, con un tratamiento existente (normalmente el estándar de atención médica). Estos estudios suelen ser aleatorios y (doble)ciegos, pero no se excluyen los estudios abiertos.

Para probar la eficacia y maximizar el efecto, los estudios de prueba de concepto suelen utilizar la dosis máxima tolerada determinada en la fase I. Pero la fase II también investiga la dosis óptima y la frecuencia de administración del fármaco candidato y recoge información adicional sobre los efectos secundarios. Esto se hace en los estudios de dosis-respuesta. Los estudios de dosis-respuesta suelen ser aleatorizados y controlados con placebo, con grupos de estudio paralelos que estudian distintos niveles de dosis. El nivel de dosis cero es entonces placebo. También son posibles los estudios cruzados.

En total, la Fase II puede durar varios años. El candidato a fármaco puede pasar a la fase III si, basándose en los resultados de estos estudios de fase II, cumple unos criterios predefinidos. Estos resultados constituyen la base para el diseño de los ensayos clínicos de fase III.

Los estudios de fase III son estudios a gran escala que prueban más a fondo la eficacia y controlan las reacciones adversas del nuevo tratamiento. En estos estudios suelen participar entre cientos y miles de personas en varios lugares. Los estudios de fase III comparan el nuevo tratamiento con el tratamiento estándar actual para determinar si es más eficaz, igual de eficaz o tiene menos efectos secundarios.