En la fase preclínica se realizan estudios preclínicos o no clínicos. En ellos se estudian las propiedades químicas y farmacéuticas de moléculas prometedoras (candidatos a fármacos) y sus posibles propiedades tóxicas y cancerígenas. Esto se hace al principio in vitro, en tubos de ensayo o placas de Petri en el laboratorio, en cultivos de células humanas. Después, la eficacia y la seguridad de los candidatos a fármacos se estudian también en animales de laboratorio. Sólo cuando los estudios preclínicos demuestran que un candidato a fármaco es eficaz y suficientemente seguro, pueden comenzar los estudios clínicos en humanos. La fase preclínica suele durar varios años.