¿Todos los ensayos de fase 1 se realizan en voluntarios sanos?

La respuesta breve es: no. En determinadas circunstancias, en los ensayos clínicos de fase 1 también participan pacientes, sobre todo aquellos con enfermedades avanzadas para las que los tratamientos existentes son ineficaces. Este enfoque se observa a menudo en los ensayos oncológicos, en los que se prueban nuevos tratamientos contra el cáncer en pacientes que no han respondido a las terapias estándar.

En estos casos, el objetivo principal sigue siendo evaluar la seguridad y determinar la dosis óptima del nuevo tratamiento, pero el contexto cambia para incluir el potencial de beneficio terapéutico, incluso en esta fase temprana. La inclusión de pacientes en los ensayos de fase 1 permite a los investigadores reunir datos preliminares sobre la eficacia del fármaco en una población de pacientes específica, sin dejar de centrarse en los parámetros de seguridad y dosificación.

Este método ofrece esperanza a los pacientes con pocas opciones de tratamiento y proporciona información valiosa que puede guiar el desarrollo del fármaco para un uso más amplio. La participación de pacientes en los ensayos de fase 1 subraya la adaptabilidad de los enfoques de investigación clínica para satisfacer las necesidades urgentes de quienes padecen enfermedades críticas, combinando los objetivos de la evaluación de la seguridad con el potencial de beneficio terapéutico inmediato.