In de preklinische fase vinden preklinische of niet-klinische onderzoeken plaats. Ze bestuderen de chemische en farmaceutische eigenschappen van veelbelovende moleculen (kandidaat-geneesmiddelen) en hun mogelijke toxische en carcinogene eigenschappen. Dit gebeurt eerst in vitro, in reageerbuisjes of petrischaaltjes in het laboratorium, op menselijke celculturen. Daarna worden de werkzaamheid en veiligheid van de kandidaat-geneesmiddelen ook bestudeerd bij proefdieren. Pas als uit preklinische studies blijkt dat een kandidaat-geneesmiddel werkzaam en voldoende veilig is, kunnen klinische studies bij mensen beginnen. De preklinische fase duurt meestal enkele jaren.