Voordat de Fase I studies kunnen beginnen, is het kandidaat-geneesmiddel grondig en uitgebreid getest in het laboratorium en bij dieren in zogenaamde niet-klinische studies. Fase I studies testen het geneesmiddel voor het eerst op mensen; daarom wordt deze fase ook wel “first-in-human” genoemd.

Deelnemers aan deze onderzoeken zijn meestal gezonde vrijwilligers (d.w.z. mensen die niet lijden aan de ziekte waarvoor het kandidaat-geneesmiddel wordt ontwikkeld), maar in sommige gevallen worden patiënten gerekruteerd, bijvoorbeeld voor kankerbehandelingen. Het aantal deelnemers in fase I-studies is beperkt: 20 tot 100. Deze studies zijn open-label. Deze studies zijn open-label.

Het doel van fase I-studies is om te bepalen of het kandidaat-geneesmiddel veilig is, wat de maximale dosis is die het menselijk lichaam kan verdragen en wat de bijwerkingen (tolerantie) zijn. Er wordt dus gestart met een lage dosis die geleidelijk wordt verhoogd als er geen of slechts milde bijwerkingen worden waargenomen.

Daarnaast zullen fase I studies analyseren:

• wat gebeurt er met het geneesmiddel in het lichaam (farmacokinetiek) – hoe wordt het geabsorbeerd en gedistribueerd en hoe wordt het omgezet en geëlimineerd?
• het effect van het geneesmiddel op het lichaam (farmacodynamiek)
• interacties (bijv. tussen drugs, met eten en drinken)

Naast informatie over het werkingsmechanisme van het kandidaat-geneesmiddel, bijwerkingen bij verhoogde dosering en informatie over de werkzaamheid, geven Fase I studies ook informatie over de optimale manier om het geneesmiddel toe te dienen, zoals oraal of intraveneus.

Fase I duurt meestal maximaal een jaar. Als de studies aantonen dat het kandidaat-geneesmiddel voldoet aan vooraf bepaalde criteria, kan het doorgaan naar Fase II.