Fase III studies worden alleen uitgevoerd als de resultaten van fase II studies, de verkennende therapeutische studies, hebben aangetoond dat het nieuwe geneesmiddel veilig is en effectief kan zijn bij een steekproef van patiënten. Fase III studies worden ook wel bevestigende klinische studies of validatie klinische studies genoemd: ze testen of de resultaten die in fase II zijn vastgesteld, bevestigd kunnen worden.

Over het algemeen zijn Fase III studies grootschalige studies met duizenden patiënten, uitgevoerd op verschillende locaties, soms in verschillende landen. Als het kandidaat-geneesmiddel echter bedoeld is voor de behandeling van een zeldzame ziekte, zal het aantal deelnemers natuurlijk kleiner zijn.

Het doel van fase III-studies is om te bevestigen dat het kandidaat-geneesmiddel effectief en veilig is in een grotere groep patiënten en om de bijwerkingen die in de vorige fasen werden waargenomen te verminderen.

Net als in fase II-onderzoeken wordt het kandidaat-geneesmiddel vergeleken met een placebo of, indien beschikbaar, met een bestaande behandeling (meestal de standaardbehandeling). Daarom worden fase III-onderzoeken meestal gerandomiseerd en is het ook gebruikelijk om ze (dubbel)blind uit te voeren.

De resultaten van fase III-onderzoeken vormen een essentieel onderdeel van het dossier dat moet worden ingediend bij de regelgevende instanties om toestemming te vragen voor het op de markt brengen van het kandidaat-geneesmiddel.

Fase III studies duren één tot meerdere jaren.