Zijn alle fase 1 onderzoeken op gezonde vrijwilligers?

Het korte antwoord is: nee. Onder bepaalde omstandigheden worden bij fase 1 klinische onderzoeken ook patiënten betrokken, met name patiënten met een vergevorderde ziekte waarvoor bestaande behandelingen niet effectief zijn. Deze aanpak komt vaak voor bij oncologisch onderzoek, waarbij nieuwe kankerbehandelingen worden getest op patiënten die niet hebben gereageerd op standaardbehandelingen.

In deze gevallen blijft het primaire doel het evalueren van de veiligheid en het bepalen van de optimale dosis van de nieuwe behandeling, maar de context verschuift naar het potentieel voor therapeutisch voordeel, zelfs in dit vroege stadium. Door patiënten op te nemen in Fase 1 studies kunnen onderzoekers voorlopige gegevens verzamelen over de werkzaamheid van het geneesmiddel in een specifieke patiëntenpopulatie, terwijl ze zich nog steeds richten op veiligheid en doseringsparameters.

Deze methode biedt hoop aan patiënten met weinig andere behandelingsmogelijkheden en biedt waardevolle inzichten die de ontwikkeling van het geneesmiddel voor breder gebruik kunnen sturen. De betrokkenheid van patiënten in Fase 1 studies onderstreept het aanpassingsvermogen van klinische onderzoeksbenaderingen om te voldoen aan de dringende behoeften van mensen met kritieke gezondheidstoestanden, waarbij de doelen van veiligheidsbeoordeling worden gecombineerd met het potentieel voor onmiddellijk therapeutisch voordeel.